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當(dāng)前位置:上海紀(jì)寧實業(yè)有限公司>>公司動態(tài)>>新遞送方法使基因沉默藥物的療效提高500倍
SiRNA可以地干擾靶基因的表達(dá),因此一直被視為是一種很有發(fā)展前景的藥物,但是科學(xué)家們一直在尋找如何將siRNA有效地、靶向性地遞送到靶細(xì)胞的方法.在這篇的研究論文中,箭頭麥迪(Arrowhead Madison)公司的Wong和他的同事們提出了一種遞送siRNA的新策略,克服了長久以來siRNA藥物遞送方面的困難,他們利用這種方法,大大地提高了siRNA藥物靶向性地傳遞到肝細(xì)胞的效率.盡管膽固醇共軛的siRNA藥物能優(yōu)先被肝臟接收,但是它會被密閉在一種被稱為核內(nèi)體(endosomes)的膜包被的小球內(nèi),因此并不能到達(dá)它要沉默的靶標(biāo)DNA,即不能發(fā)揮siRNA藥物對某些疾病相關(guān)的重要基因的干擾作用.現(xiàn)在,Arrowhead Madison公司的研究人員開發(fā)了一種新的策略,他們使靶向肝臟的siRNA與一種聚合物共軛,一旦進(jìn)入肝細(xì)胞,就能打破核內(nèi)體,釋放其內(nèi)的siRNA藥物.
“這項結(jié)果表明,siRNAs的承諾還是強(qiáng)大如昔,并且隨著研究的進(jìn)步,科學(xué)家們將能夠在正確的時間內(nèi)將這些干擾分子遞送到合適的部位,因此siRNAs的作用正變得越來越強(qiáng)大.” SomaLogic公司的主編 Fintan Steele博士說,“Wong和他的同伴們完成的這項研究將為實現(xiàn)這一偉大的承諾奠定重要基礎(chǔ).”
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