這項(xiàng)由華盛頓大學(xué)遺傳學(xué)副教授Robert E. Braun博士*的研究，對腺病毒載體引入后基因的表達(dá)進(jìn)行了一系列體內(nèi)和體外分析。體外分析顯示生長在細(xì)胞培養(yǎng)環(huán)境中的生殖細(xì)胞很難被Collateral的腺病毒載體感染。
為評估腺病毒在體內(nèi)轉(zhuǎn)移進(jìn)入生殖細(xì)胞的風(fēng)險(xiǎn)，研究人員用小鼠模型將一個攜帶有精細(xì)胞子特異的啟動子連同一個報(bào)告基因的人類重組Ad5腺病毒載體直接遞送至心臟左心室。他們在腺病毒載體引入后對精細(xì)胞發(fā)育的所有主要階段進(jìn)行多時間點(diǎn)分析后，發(fā)現(xiàn)報(bào)告基因蛋白沒有在發(fā)育的精細(xì)胞或成熟精子中表達(dá)。
重要的是，體內(nèi)分析沒有檢測到生殖干細(xì)胞被感染。這個正面的結(jié)果與zui近其它運(yùn)用不同動物模型和不同的給藥方式的研究結(jié)果一致。然而，這是在非常大量的生殖細(xì)胞群（上百萬 個細(xì)胞）中直接估定腺病毒基因表達(dá)能力的研究，也是測定生殖干細(xì)胞能否被感染的研究。
“這項(xiàng)研究為我們提供了極為重要的新信息，進(jìn)一步支持腺病毒載體作為運(yùn)送人類疾病治療基因的安全載體——至少對于Collateral的內(nèi)動脈 給藥方式是如此。”Collateral 的副總裁effrey Friedman博士這樣說道。“而且，我們*的方法使我們可以在進(jìn)行導(dǎo)管插入的同時運(yùn)送治療基因，而不會象其它方法那樣需要刺破心臟運(yùn)送治療基因，傷及心臟。”
“在美國， 近三分之一的基因治療臨床試驗(yàn)中采用腺病毒載體，而其中5型腺病毒的使用。這些腺病毒載體現(xiàn)在正在被評估作為載體對癌癥、心血管疾病和遺傳紊亂等病人進(jìn)行基因治療的安全性和有效性。
根據(jù)美國國家衛(wèi)生院的生物技術(shù)活動辦公室統(tǒng)計(jì)，在過去的20年里，已進(jìn)行了將近144例使用腺病毒載體的基因治療臨床試驗(yàn)，在所有參與基因治療臨床試驗(yàn)的病人中，將近五分之一已引入了腺病毒載體。”Collateral 的總裁兼運(yùn)營官Christopher J. Reinhard 聲稱。
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