衛(wèi)生研究院一個咨詢委員會21日批準(zhǔn)了*利用被譽(yù)為“基因剪刀”的CRISPR基因編輯技術(shù)來治療癌癥的人體臨床試驗(yàn)，讓這種目前備受關(guān)注的生物醫(yī)學(xué)技術(shù)在美國距臨床試驗(yàn)僅差美國食品和藥物管理局批準(zhǔn)一步之遙。
美國國家衛(wèi)生研究院“重組DNA咨詢委員會”批準(zhǔn)了這項(xiàng)由美國賓夕法尼亞大學(xué)提交的臨床試驗(yàn)計劃。該委員會負(fù)責(zé)對在美國進(jìn)行的基因療法臨床試驗(yàn)進(jìn)行安全及倫理審查。這項(xiàng)試驗(yàn)還需美國食品和藥物管理局放行才能開始實(shí)施。如果zui終獲得批準(zhǔn)，研究人員將招募18名現(xiàn)有治療方法已不起作用的黑素瘤、多發(fā)性骨髓瘤以及肉瘤患者，在賓夕法尼亞大學(xué)、加利福尼亞大學(xué)舊金山分校以及得克薩斯大學(xué)MD安德森癌癥研究中心三個地點(diǎn)開展臨床試驗(yàn)。
按計劃，研究人員將從患者身上提取免疫T細(xì)胞，利用一種無害病毒讓T細(xì)胞具有一種名為NY－ESO－1蛋白質(zhì)的受體。NY－ESO－1蛋白質(zhì)常存在于某些腫瘤細(xì)胞上，經(jīng)改造的T細(xì)胞在被輸入患者體內(nèi)后，就能識別表達(dá)NY－ESO－1蛋白質(zhì)的腫瘤細(xì)胞、對腫瘤細(xì)胞發(fā)起攻擊。
然而，受改造的T細(xì)胞不易增殖、存活時間不長。為延長T細(xì)胞存活時間、提高其殺滅癌細(xì)胞的效率，研究人員希望利用CRISPR技術(shù)，破壞一種名為PD－1蛋白質(zhì)的合成。這種位于T細(xì)胞表面的蛋白質(zhì)抑制T細(xì)胞發(fā)生免疫反應(yīng)后的活性，而腫瘤細(xì)胞能夠激活PD－1蛋白質(zhì)來躲避T細(xì)胞的攻擊。此外，研究人員還打算敲除編碼T細(xì)胞表面其他兩種主要蛋白質(zhì)受體的基因，讓T細(xì)胞經(jīng)改造獲得的NY－ESO－1蛋白質(zhì)受體更有效。
另據(jù)美國《麻省理工學(xué)院技術(shù)評論》報道，美國社交臉書的首任總裁肖恩·帕克投資2.5億美元建立的“帕克癌癥免疫療法研究所”將為這項(xiàng)試驗(yàn)提供資助。
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