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   美國(guó)基因治療公司藍(lán)鳥生物（Bluebird Bio）近日宣布，歐洲藥品管理局（EMA）已受理基因療法LentiGlobin治療輸血依賴型β地中海貧血（TDT）和非-β0/β0基因型TDT青少年及成人患者的上市許可申請(qǐng)（MAA）。該藥是一種潛在的一次性基因療法，可解決導(dǎo)致TDT的根本遺傳病因，有望為TDT的臨床治療帶來(lái)一場(chǎng)革命。此前，EMA已授予LentiGlobin加速評(píng)估資格，其審查時(shí)間將由7個(gè)月（210天）縮短至5個(gè)月（150天）。  lentiGlobin是一種治療地中海貧血的基因療法，通過慢病毒載體將表達(dá)正常血紅蛋白β亞基的基因在體外植入到從患者體內(nèi)取出的造血干細(xì)胞中，再將這些細(xì)胞輸入回患者體內(nèi)。在歐盟方面，EMA已授予LentiGlobin治療TDT的孤兒藥資格、快速通道資格、優(yōu)先藥物資格（PRIME）。在美國(guó)，F(xiàn)DA已授予LentiGlobin治療TDT的孤兒藥資格和突破性藥物資格。

  LentiGlobin MAA的提交，是基于已完成的I/II期研究Northstar（HGB-204）、正在進(jìn)行的I/II期HGB-205研究以及III期Northstar-2（HGB-207）研究和長(zhǎng)期隨訪研究LTF-303的數(shù)據(jù)。今年4月，來(lái)自Northstar研究和HGB-205研究的數(shù)據(jù)已發(fā)表于《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》（NEJM），數(shù)據(jù)顯示，大部分患者在接受LentiGlobin輸注后隨訪2年或2年以上時(shí)間內(nèi)無(wú)需輸血，并表現(xiàn)出正常的血紅蛋白水平。

   藍(lán)鳥生物醫(yī)療官David Davidson表示，患有輸血依賴性β地中海貧血的患者需要頻繁輸血來(lái)挽救生命，但也可能導(dǎo)致并發(fā)癥，包括由于鐵超載導(dǎo)致的器官衰竭。此次LentiGlobin MAA被EMA受理是一個(gè)重要的里程碑，將使我們朝著為患者提供解決TDT根本病因的目標(biāo)前進(jìn)。

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