進(jìn)口ELISA試劑盒雖說在人類科研中還沒能研究出能夠抵抗艾滋病病毒的方法，但是科學(xué)家們已在小鼠身上實(shí)現(xiàn)了剔除小鼠艾滋病病毒的技術(shù)。
美國(guó)《分子治療》雜志近日刊登了美國(guó)天普大學(xué)華人科學(xué)家胡文輝等人的*新研究成果：他們利用基因編輯技術(shù)，從多靶點(diǎn)剔除了一種人源化小鼠多個(gè)器官組織中的人類艾滋病病毒，推動(dòng)基因療法治療艾滋病向人體臨床試驗(yàn)邁出重要一步。
在之前的研究中，胡文輝團(tuán)隊(duì)已成功利用基因編輯技術(shù)，有效清除了體外培養(yǎng)的人類細(xì)胞系、艾滋病患者體內(nèi)取出的T免疫細(xì)胞以及轉(zhuǎn)基因小鼠體內(nèi)的艾滋病病毒。
新研究更進(jìn)了一步。他們首先向小鼠體內(nèi)移植人體骨髓（B）、肝臟（L）和胸腺（T）組織或細(xì)胞，“重編程”出人源化BLT小鼠，使其具有與人類一樣的艾滋病病毒感染及其潛伏方式。然后，以腺相關(guān)病毒（AAV）作為載體，把有“基因魔剪”之稱的CRISPR／Cas9基因編輯工具運(yùn)送到潛伏感染艾滋病病毒的人源化BLT小鼠體內(nèi)。2到4周后，他們對(duì)小鼠多個(gè)器官組織進(jìn)行檢測(cè)后發(fā)現(xiàn)，艾滋病病毒基因組被有效切除。
*，艾滋病病毒基因具有“善變性”，胡文輝團(tuán)隊(duì)這次提出了一種新思路，用多靶點(diǎn)基因編輯取代單靶點(diǎn)，以遏制病毒逃逸。他們針對(duì)艾滋病病毒轉(zhuǎn)錄區(qū)和結(jié)構(gòu)區(qū)設(shè)計(jì)了4個(gè)向?qū)NA（核糖核酸），引導(dǎo)Cas9酶到預(yù)定位置實(shí)現(xiàn)多靶點(diǎn)切除，顯著增加了艾滋病病毒的剔除效率。運(yùn)用“基因魔剪”剔除艾滋病病毒還有一大優(yōu)點(diǎn)：不影響靶細(xì)胞的存活和功能，即“只殺病毒不殺。