英國(guó)科學(xué)家在zui近一期《臨床調(diào)查雜志》上刊發(fā)論文稱，他們利用新的檢測(cè)技術(shù)證明，導(dǎo)致亨廷頓病的有害蛋白是逐漸在血液細(xì)胞中積累起來(lái)的。他們?cè)谡撐闹袑?duì)這些有害細(xì)胞是如何損害人的大腦進(jìn)行了詳細(xì)闡述，而這一新發(fā)現(xiàn)不僅有助于監(jiān)測(cè)亨廷頓病的進(jìn)展情況，也有助于開發(fā)抑制有害蛋白的新藥。

亨廷頓病是一種致命的遺傳神經(jīng)疾病?；颊哂捎诨蛲蛔儗?dǎo)致機(jī)體細(xì)胞錯(cuò)誤地一種名為“變異亨廷頓蛋白”的有害物質(zhì)，這些異常蛋白會(huì)損壞部分腦細(xì)胞，導(dǎo)致患者神經(jīng)系統(tǒng)逐漸退化，致使身體出現(xiàn)不可控制的抽搐，并能發(fā)展成癡呆，zui后導(dǎo)致死亡。

發(fā)表論文的研究小組由英國(guó)倫敦大學(xué)學(xué)院、倫敦國(guó)王學(xué)院以及諾華生物醫(yī)學(xué)研究所的研究人員組成。他們使用一種新的超敏測(cè)試技術(shù)測(cè)量亨廷頓病患者發(fā)病不同階段體內(nèi)變異亨廷頓蛋白的水平。這種測(cè)試技術(shù)名為時(shí)間分辨熒光共振能量轉(zhuǎn)移（TR-FRET），可對(duì)變異亨廷頓蛋白進(jìn)行極為的測(cè)量。研究人員發(fā)現(xiàn)，在亨廷頓病患者表現(xiàn)出相關(guān)癥狀之前，其體內(nèi)變異亨廷頓蛋白即開始逐漸積累，而正常的亨廷頓蛋白含量則在整個(gè)發(fā)病過(guò)程中保持不變。核磁共振掃描顯示，亨廷頓病患者腦萎縮的速度明顯高于常人。而令研究人員驚訝的是，變異亨廷頓蛋白在白血細(xì)胞中的數(shù)量與腦萎縮的速率極為一致。這一發(fā)現(xiàn)表明，未來(lái)或許可以利用血檢來(lái)預(yù)測(cè)神經(jīng)退行性疾病患者腦萎縮的速度。

“使用TR-FRET技術(shù)測(cè)量變異蛋白水平，是治療亨廷頓病的一個(gè)十分有用的新手段，”研究小組的，倫敦大學(xué)學(xué)院的薩拉·塔布利茲教授說(shuō)，“如今獲得患者的血液樣本很方便，這使得我們能夠準(zhǔn)確地研究變異亨廷頓蛋白的毒性。而變異亨廷頓蛋白水平與腦萎縮間的關(guān)聯(lián)，使我們對(duì)亨廷頓病患者大腦退化的過(guò)程有了更新的了解。”

塔布利茲教授指出，TR-FRET技術(shù)對(duì)于未來(lái)基因沉默藥物的臨床試驗(yàn)也十分有用。她表示，基因沉默藥物可用來(lái)抑制大腦中有毒蛋白的產(chǎn)生，十分有前途，但也極有可能產(chǎn)生副作用，因此了解藥物降低變異亨廷頓蛋白水平的過(guò)程十分重要。而TR-FRET技術(shù)則提供了這樣的手段，這對(duì)于新藥的開發(fā)十分有利。