實(shí)驗(yàn)公布基因療法治療遺傳性眼疾成果
近日公布了一種遺傳性盲疾的基因療法初期試驗(yàn)結(jié)果,稱該療法的效果明顯。此前美國研究人員也在基因療法治療遺傳性眼疾方面獲得過成功。
這項(xiàng)研究針對的是一種叫作“無脈絡(luò)膜癥"的眼部疾病,這種疾病通常為雙眼進(jìn)行性發(fā)病,位于眼球后部的脈絡(luò)膜會不斷萎縮,直至*消失引發(fā)失明。遺傳因素導(dǎo)致的特定基因缺失被認(rèn)為是致病主因。
將攜帶這種特定基因的一種無害病毒注入視網(wǎng)膜感光細(xì)胞中,整個(gè)過程與白內(nèi)障手術(shù)類似。研究人員希望通過病毒感染的形式讓這種基因發(fā)揮作用,使眼部能正常產(chǎn)生感光細(xì)胞所需蛋白質(zhì)以阻止其死亡,進(jìn)而使病情發(fā)生逆轉(zhuǎn)。
此次公布的是6名兩年前接受治療的患者情況。為對照治療效果,這些患者均只有一只眼睛接受了治療。手術(shù)6個(gè)月后,這些患者的病情均出現(xiàn)好轉(zhuǎn)。
65歲的患者喬納森·懷亞特說,兩年前他的視力已經(jīng)非常差,左眼看東西尤其模糊。在接受治療后,他看球賽主要靠這只眼,“感覺球場的綠色更亮了,球衣上的號碼也看得更清楚"。
表示,*試驗(yàn)結(jié)果“出乎意料",雖然尚不能確定療效能否*保持,但至少在兩年的觀察期中保持良好。更重要的是,試驗(yàn)結(jié)果證實(shí)了基因療法的安全性,未來有望對有這種遺傳缺陷的人提前采取基因療法。
YSRIBIO1425 Ceforanide 頭孢雷特標(biāo)準(zhǔn)品 60925-61-3 200mg
YSRIBIO1426 Cefoperazone Dihydrate 頭孢哌酮二水合物標(biāo)準(zhǔn)品 62893-19-0 200mg
YSRIBIO1427 Cefmetazole 頭孢美唑標(biāo)準(zhǔn)品 56796-20-4 200mg
YSRIBIO1428 Cefmenoxime Hydrochloride 鹽酸頭孢甲肟標(biāo)準(zhǔn)品 75738-58-8 350mg
YSRIBIO1429 Cefixime 頭孢克肟標(biāo)準(zhǔn)品 79350-37-1 500mg
YSRIBIO1430 Cefepime Hydrochloride 鹽酸頭孢吡肟標(biāo)準(zhǔn)品 123171-59-5 500mg
YSRIBIO1431 Cefditoren Pivoxil 頭孢妥侖匹酯標(biāo)準(zhǔn)品 117467-28-4 350mg
YSRIBIO1432 Cefdinir 頭孢地尼標(biāo)準(zhǔn)品 91832-40-5 200mg
YSRIBIO1433 Cefazolin 頭孢唑林鈉標(biāo)準(zhǔn)品 25953-19-9 400mg
YSRIBIO1434 Cefamandole Nafate 頭孢孟多酯鈉標(biāo)準(zhǔn)品 42540-40-9 200mg
YSRIBIO1435 Cefamandole Lithium 頭孢孟多鋰標(biāo)準(zhǔn)品 58648-57-0 200mg
YSRIBIO1436 Cefadroxil 羥氨芐頭孢菌素標(biāo)準(zhǔn)品 66592-87-8 200mg
YSRIBIO1437 Cefaclor, Delta-3 Isomer 頭孢克洛△3-異構(gòu)體標(biāo)準(zhǔn)品 152575-13-8 30mg
YSRIBIO1438 Cefaclor 頭孢克洛標(biāo)準(zhǔn)品 70356-03-5 400mg
YSRIBIO1439 Cathinone Hydrochloride CI 76333-53-4 50mg
YSRIBIO1440 Casticin 蔓荊子黃素標(biāo)準(zhǔn)品 479-91-4 25mg
YSRIBIO1441 Carvedilol 卡維地洛標(biāo)準(zhǔn)品 72956-09-3 200mg
YSRIBIO1442 Carteolol Hydrochloride 鹽酸卡替洛爾標(biāo)準(zhǔn)品 51781-21-6 200mg