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實(shí)驗(yàn)公布基因療法治療遺傳性眼疾成果

時(shí)間:2015/1/21閱讀:398
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實(shí)驗(yàn)公布基因療法治療遺傳性眼疾成果

    近日公布了一種遺傳性盲疾的基因療法初期試驗(yàn)結(jié)果,稱該療法的效果明顯。此前美國研究人員也在基因療法治療遺傳性眼疾方面獲得過成功。
    這項(xiàng)研究針對的是一種叫作“無脈絡(luò)膜癥"的眼部疾病,這種疾病通常為雙眼進(jìn)行性發(fā)病,位于眼球后部的脈絡(luò)膜會不斷萎縮,直至*消失引發(fā)失明。遺傳因素導(dǎo)致的特定基因缺失被認(rèn)為是致病主因。
    將攜帶這種特定基因的一種無害病毒注入視網(wǎng)膜感光細(xì)胞中,整個(gè)過程與白內(nèi)障手術(shù)類似。研究人員希望通過病毒感染的形式讓這種基因發(fā)揮作用,使眼部能正常產(chǎn)生感光細(xì)胞所需蛋白質(zhì)以阻止其死亡,進(jìn)而使病情發(fā)生逆轉(zhuǎn)。
    此次公布的是6名兩年前接受治療的患者情況。為對照治療效果,這些患者均只有一只眼睛接受了治療。手術(shù)6個(gè)月后,這些患者的病情均出現(xiàn)好轉(zhuǎn)。
    65歲的患者喬納森·懷亞特說,兩年前他的視力已經(jīng)非常差,左眼看東西尤其模糊。在接受治療后,他看球賽主要靠這只眼,“感覺球場的綠色更亮了,球衣上的號碼也看得更清楚"。
    表示,*試驗(yàn)結(jié)果“出乎意料",雖然尚不能確定療效能否*保持,但至少在兩年的觀察期中保持良好。更重要的是,試驗(yàn)結(jié)果證實(shí)了基因療法的安全性,未來有望對有這種遺傳缺陷的人提前采取基因療法。

YSRIBIO1425    Ceforanide    頭孢雷特標(biāo)準(zhǔn)品    60925-61-3    200mg
YSRIBIO1426    Cefoperazone Dihydrate    頭孢哌酮二水合物標(biāo)準(zhǔn)品    62893-19-0    200mg
YSRIBIO1427    Cefmetazole    頭孢美唑標(biāo)準(zhǔn)品    56796-20-4    200mg
YSRIBIO1428    Cefmenoxime Hydrochloride    鹽酸頭孢甲肟標(biāo)準(zhǔn)品    75738-58-8    350mg
YSRIBIO1429    Cefixime    頭孢克肟標(biāo)準(zhǔn)品    79350-37-1    500mg
YSRIBIO1430    Cefepime Hydrochloride    鹽酸頭孢吡肟標(biāo)準(zhǔn)品    123171-59-5    500mg
YSRIBIO1431    Cefditoren Pivoxil    頭孢妥侖匹酯標(biāo)準(zhǔn)品    117467-28-4    350mg
YSRIBIO1432    Cefdinir    頭孢地尼標(biāo)準(zhǔn)品    91832-40-5    200mg
YSRIBIO1433    Cefazolin    頭孢唑林鈉標(biāo)準(zhǔn)品    25953-19-9    400mg
YSRIBIO1434    Cefamandole Nafate    頭孢孟多酯鈉標(biāo)準(zhǔn)品    42540-40-9    200mg
YSRIBIO1435    Cefamandole Lithium    頭孢孟多鋰標(biāo)準(zhǔn)品    58648-57-0    200mg
YSRIBIO1436    Cefadroxil    羥氨芐頭孢菌素標(biāo)準(zhǔn)品    66592-87-8    200mg
YSRIBIO1437    Cefaclor, Delta-3 Isomer    頭孢克洛△3-異構(gòu)體標(biāo)準(zhǔn)品    152575-13-8    30mg
YSRIBIO1438    Cefaclor    頭孢克洛標(biāo)準(zhǔn)品    70356-03-5    400mg
YSRIBIO1439    Cathinone Hydrochloride CI  76333-53-4    50mg
YSRIBIO1440    Casticin    蔓荊子黃素標(biāo)準(zhǔn)品    479-91-4    25mg
YSRIBIO1441    Carvedilol    卡維地洛標(biāo)準(zhǔn)品    72956-09-3    200mg
YSRIBIO1442    Carteolol Hydrochloride    鹽酸卡替洛爾標(biāo)準(zhǔn)品    51781-21-6    200mg

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