UCLA的干細(xì)胞研究人員發(fā)現(xiàn)，一種新型的干細(xì)胞基因治療方法可以一次性地，持久地治療鐮刀型細(xì)胞貧血癥。這種貧血癥是常見的遺傳性血液疾病。
來自UCLA Eli and Edythe Broad 再生醫(yī)學(xué)和干細(xì)胞研究中心的Donald Kohn博士，在3月2號的《Blood》雜志上發(fā)表了一種方法，這種方法可以糾正引起鐮刀型細(xì)胞貧血癥的突變基因。這是利用基因修正的方法，來生成正常的紅細(xì)胞。
鐮刀型細(xì)胞貧血癥患者在出生時就帶有beta-球蛋白基因突變，這種基因突變導(dǎo)致了骨髓生成的血液干細(xì)胞產(chǎn)生出像新月或鐮刀樣的紅細(xì)胞。這種異常形狀的紅細(xì)胞不能在血管中順暢的流動，因此不能有效給重要的器官提供氧氣。
此項研究中的干細(xì)胞基因治療方法旨在修正beta-球蛋白的基因突變，從而使得骨髓干細(xì)胞產(chǎn)生正常的，圓形的紅細(xì)胞。此方法利用了特殊的人工改造的限制酶，即鋅指核酸酶，去掉了突變的基因編碼，并用正確的基因來修復(fù)beta-球蛋白的突變。如果突變基因可以得到高水平的修正，這種治療方法有望*性地*鐮刀型細(xì)胞貧血癥。
兒科及微生物，免疫分子遺傳學(xué)醫(yī)生Kohn博士說，"這是一項激動人心的研究結(jié)果，它預(yù)示著我們未來可以通過修正病人特定的基因編碼突變，來治療遺傳病疾病。既然鐮刀型細(xì)胞貧血癥是*個我們了解的，由基本的基因缺陷引起的人類遺傳疾病，而且每個鐮刀型細(xì)胞貧血都有*一樣的beta-球蛋白基因突變，因此，基因修正的方法可以很好地用于這種疾病的治療。hz0065 小鼠皮膚黑色素瘤細(xì)胞 B16-F10
hz0066 小鼠胃癌細(xì)胞 MFC
hz0067 小鼠胚胎肝細(xì)胞 BNL CL.2
hz0068 小鼠胰島內(nèi)皮細(xì)胞 MS1
hz0069 小鼠胰島素瘤胰島β細(xì)胞 Beta-TC-6
hz0070 小鼠結(jié)腸癌細(xì)胞 CT26.WT
hz0071 小鼠肝癌細(xì)胞 Hepa 1-6
hz0072 小鼠顱頂前骨細(xì)胞亞克隆14 MC3T3-E1 Subclone 14
hz0073 小鼠骨髓基質(zhì)細(xì)胞 OP9
hz0074 小鼠腎腺癌細(xì)胞 RAG
hz0075 小鼠腎小球系膜細(xì)胞 SV40 MES 13
hz0076 小鼠腎上腺皮質(zhì)細(xì)胞 Y1
hz0077 小鼠肥大細(xì)胞瘤細(xì)胞 P815
hz0078 小鼠前列腺癌細(xì)胞 RM-1
hz0079 小鼠睪丸間質(zhì)細(xì)胞瘤細(xì)胞 MLTC-1
hz0080 小鼠睪丸間質(zhì)細(xì)胞 TM3
hz0081 小鼠畸胎瘤細(xì)胞 F9
hz0082 小鼠畸胎瘤細(xì)胞 P19
hz0083 小鼠乳腺癌細(xì)胞 4T1
hz0084 小鼠乳腺腫瘤細(xì)胞 C127
hz0085 小鼠肺癌細(xì)胞 LLC
hz0086 小鼠腹水瘤細(xì)胞 S-180
hz0087 小鼠腹水瘤細(xì)胞 SAC-ⅡB2
hz0088 小鼠腹水瘤細(xì)胞 SAC-ⅡC3
hz0089 小鼠腦神經(jīng)瘤細(xì)胞 Neuro-2a [N2a; Neuro-2a]
hz0090 小鼠垂體瘤細(xì)胞 AtT-20
hz0091 小鼠骨髓瘤細(xì)胞 FO
hz0092 小鼠骨髓瘤細(xì)胞 P3/NSI/1-Ag4-1 [NS-1]
hz0093 小鼠骨髓瘤細(xì)胞 P3X63Ag8
