基因新療法治眼見成效
經(jīng)過治療后，當(dāng)貓頭鷹俯沖而下時，“盲"鼠也能迅速逃脫。這多虧一種新基因療法重新替換了眼球深部細(xì)胞使其可以感知到光。經(jīng)過治療后，在播放貓頭鷹視頻時，盲鼠會像正常的老鼠一樣尋找躲避的地方。
“你可以說它們在試圖逃跑，雖然我們并不確定。"英國曼徹斯特大學(xué)該療法設(shè)計和檢驗團隊共同負(fù)責(zé)人之一Rob Lucas說，“我們可以確定的是，它們在見到貓頭鷹之后，會產(chǎn)生像正常老鼠那樣的反應(yīng)，但是沒有經(jīng)過治療的老鼠則會一動不動。"
這是該團隊作出的zui有力的證明：在一只盲鼠眼部注射感光色素基因后，盲鼠會再次恢復(fù)視覺。該方法旨在治療由各種損傷或視桿細(xì)胞及視錐細(xì)胞缺失導(dǎo)致的失明。截至目前，多數(shù)治療失明的基因療法都聚焦于替換因遺傳原因?qū)е率鞯腻e誤基因。
新的基因療法則是讓那些視網(wǎng)膜深部的其他細(xì)胞捕捉光線。視桿細(xì)胞和視錐細(xì)胞的功能通常是發(fā)現(xiàn)光并將其轉(zhuǎn)化為電信號，而位于視桿細(xì)胞和視錐細(xì)胞之后的神經(jīng)節(jié)和雙極細(xì)胞則負(fù)責(zé)處理這些信號，并把它們傳遞至大腦。其機制是通過讓這些細(xì)胞產(chǎn)生光感色素，從而在一定程度上補償失去的感應(yīng)器。
該團隊采用了取自人類視網(wǎng)膜紫質(zhì)（視桿細(xì)胞用來感光的一種色素）的基因。他們把該基因連接在一個可以打開神經(jīng)節(jié)和雙極細(xì)胞內(nèi)部基因的“開關(guān)"上，然后通過一種病毒把這個DNA插入視桿細(xì)胞和視錐細(xì)胞受損的大鼠眼睛內(nèi)部。
經(jīng)過治療后，Lucas和同事發(fā)現(xiàn)，這些大鼠可以通過視覺能力分辨物體，盡管它們的視覺并不像正常的大鼠一樣好?！敖?jīng)過治療后的大鼠可以分辨黑色和白色的色條。"Lucas說。
“這是目前已知利用基因療法治療復(fù)雜視網(wǎng)膜退化的zui有效的案例。"倫敦大學(xué)學(xué)院利用基因療法治療雷伯氏先天性黑內(nèi)障的Robin Ali說。
