elisa試劑盒 在以上成果的鼓勵(lì)下，醫(yī)學(xué)研究人員開(kāi)始擴(kuò)大研究范圍。他們不再只關(guān)心遺傳病的治療，而開(kāi)始著手通過(guò)基因技術(shù)，逆轉(zhuǎn)生命過(guò)程中自然發(fā)生的基因損傷。
賓夕法尼亞大學(xué)的科學(xué)家們正在采用基因療法，治療一種常見(jiàn)的兒童癌癥——急性淋巴細(xì)胞性白血?。s寫為ALL）。盡管大多數(shù)ALL患兒能對(duì)標(biāo)準(zhǔn)*作出應(yīng)答，但仍有20%左右的患兒對(duì)*沒(méi)有反應(yīng)。研究人員正在使用基因療法，激活這些患兒的免疫細(xì)胞，使之找到并消滅那些頑固的癌細(xì)胞。
這項(xiàng)試驗(yàn)的手段尤為復(fù)雜，它依靠的是所謂的“嵌合抗原受體"技術(shù)。一旦與嵌合抗原受體相適配，一種叫做T細(xì)胞的免疫細(xì)胞便可以“瞄準(zhǔn)"白血病細(xì)胞中大量表達(dá)的某些蛋白，從而“抓住"白血病細(xì)胞，并將它們摧毀。
elisa試劑盒 2010年5月，5歲的埃米麗·懷特黑德被診斷患有白血病，她接受的頭兩輪*都不起作用。布魯斯·萊文是懷特黑德的醫(yī)生之一，他介紹說(shuō)，到2012年春天，“懷特黑德接受了第三次*，藥物的劑量足以毒死一名成年人。并且，她的腎臟、肝臟和脾臟已經(jīng)出現(xiàn)損傷。"小姑娘的生命危在旦夕。
醫(yī)生們抽取了懷特黑德的血液樣本，分離出了她的部分T細(xì)胞。然后，他們將搭載有治療基因的慢病毒轉(zhuǎn)入T細(xì)胞樣本，并將細(xì)胞輸回懷特黑德體內(nèi)。經(jīng)歷了一個(gè)艱難的開(kāi)端后，基因療法終于在懷特黑德體內(nèi)起了效果，她的病情迅速得到緩解。治療3周之后，懷特黑德的骨髓中已有1/4的T細(xì)胞中攜帶有治療基因，她的T細(xì)胞開(kāi)始向癌細(xì)胞宣戰(zhàn)，而后者很快就消失得無(wú)影無(wú)蹤了?！?012年4月的時(shí)候她還光著小腦袋，"萊文回憶道，“而到了8月的開(kāi)學(xué)日，她已經(jīng)去學(xué)校報(bào)到，上2年級(jí)了。"
elisa試劑盒 懷特黑德并不是*的幸運(yùn)兒。2013年下半年，多組研究人員均報(bào)道，他們?cè)?20多名患者身上使用嵌合抗原受體技術(shù)，治療與懷特黑德同型的白血病以及其他3種血液癌癥。5名成年患者和22名患兒因此擺脫了癌癥——這意味著他們的身體目前處于無(wú)癌狀態(tài)。
進(jìn)入臨床
安全的傳遞系統(tǒng)已經(jīng)掌握在基因療法專家的手中了，現(xiàn)在，他們正面臨著所有新藥都必須面對(duì)的*挑戰(zhàn)：通過(guò)美國(guó)食品及藥品管理局（FDA）的審批。
這一漫長(zhǎng)的過(guò)程包括了所謂的“Ⅲ期臨床試驗(yàn)"。Ⅲ期臨床試驗(yàn)專門用于評(píng)估藥物或療法在大規(guī)模受試者中的效果，一般需要1—5年的時(shí)間。截至2013年底，近2000項(xiàng)基因療法試驗(yàn)中，有大約5%到達(dá)了Ⅲ期臨床階段。其中位列zui前的是治療萊伯氏先天性黑矇的試驗(yàn)。就是這一疾病，曾經(jīng)奪走了哈斯的視力。目前，已有數(shù)十位患者的雙眼在插入治療性基因后重見(jiàn)光明。
2012年，歐洲批準(zhǔn)了基因療法藥物Glybera，用于治療家族性脂蛋白脂肪酶缺乏癥，藥物的有效成分（即突變基因）被包裹在AAV之中注入患者的腿部肌肉。荷蘭一家制藥公司正在與FDA協(xié)商，希望該藥物能夠獲準(zhǔn)進(jìn)入美國(guó)市場(chǎng)。
與許多醫(yī)療技術(shù)的發(fā)展歷程類似，基因療法歷經(jīng)了數(shù)十年的迂回與曲折，還遠(yuǎn)未到達(dá)成功的終點(diǎn)。然而，隨著越來(lái)越多的科里·哈斯和埃米麗·懷特黑德的出現(xiàn)，基因療法將逐漸成為一些疾病的主流療法，同時(shí)，它也會(huì)為另一些疾病的治療提供新的選擇。
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