神經(jīng)纖維瘤是一類以神經(jīng)系統(tǒng)的多發(fā)性腫瘤為主要癥狀的疾病，主要病因則是一類叫做Merlin的抑癌基因的突變。除了NF2之外，該基因的突變還影響了其它癌癥的發(fā)生，例如間皮瘤、、結(jié)腸癌、黑色素瘤、惡性膠質(zhì)瘤等等。zui近發(fā)表在《oncogene》雜志上的一篇文章或許能夠?yàn)槎鄶?shù)飽受多發(fā)性神經(jīng)纖維瘤（Neurofibromatosis 2，NF2）的年輕患者提供新的希望。

zui近，來(lái)自Plymouth大學(xué)的研究者們揭示了朊病毒蛋白（PrPC）對(duì)于NF-2相關(guān)腫瘤發(fā)生的影響。

（圖片來(lái)源：University of Plymouth）

PrPC是一類表達(dá)在神經(jīng)系統(tǒng)中的蛋白，而在Creutzfeldt-Jakob朊病毒病患者中，該蛋白發(fā)生了變異，以PrPSc（scrapie prion protein）的形式存在。雖然PrPC對(duì)于胚胎的發(fā)育十分重要，而且對(duì)于成年人的神經(jīng)系統(tǒng)也有保護(hù)作用，而在惡性膠質(zhì)瘤、以及腸癌組織中會(huì)出現(xiàn)PrPC的異常高表達(dá)。

由于所有的NF2患者都會(huì)出現(xiàn)多發(fā)性的神經(jīng)鞘瘤癥，研究者們開(kāi)發(fā)出了相關(guān)的人源細(xì)胞培養(yǎng)模型，即將人源的斯旺氏細(xì)胞與神經(jīng)鞘瘤細(xì)胞共同培養(yǎng)。利用這一模型，研究者們發(fā)現(xiàn)PrPC在神經(jīng)鞘瘤細(xì)胞中的過(guò)量表達(dá)。這一過(guò)表達(dá)現(xiàn)象是由于Merlin的缺陷導(dǎo)致的，而且會(huì)促進(jìn)腫瘤的生長(zhǎng)以及患者病情的惡化。

此前研究者們已經(jīng)鑒定出了一系列的能夠抑制PrPC過(guò)表達(dá)的藥物，用于NF-2以外的疾病的治療。在這一試驗(yàn)中，研究者們?cè)俅悟?yàn)證了該藥物能夠有效治療NF2患者癥狀的惡化。這意味著該療法具備臨床試驗(yàn)的潛力