1. 研究基因功能的新工具
已有研究表明RNAi能夠在哺乳動物中滅活或降低特異性基因的表達，制作多種表型，而且抑制基因表達的時間可以隨意控制在發(fā)育的任何階段，產(chǎn)生類似基因敲除的效應(yīng)。線蟲和果蠅的全部基因組序列已測試完畢，發(fā)現(xiàn)大量未知功能的新基因，RNAi將大大促進對這些新基因功能的研究。與傳統(tǒng)的基因敲除技術(shù)相比，這一技術(shù)具有投入少，周期短，操作簡單等優(yōu)勢，近來RNAi成功用于構(gòu)建轉(zhuǎn)基因動物模型的報道日益增多，標(biāo)志著RNAi將成為研究基因功能*的工具。

2. 研究信號傳導(dǎo)通路的新途徑
聯(lián)合利用傳統(tǒng)的缺失突變技術(shù)和rnai技術(shù)可以很容易地確定復(fù)雜的信號傳導(dǎo)途徑中不同基因的上下游關(guān)系，Clemensy等應(yīng)用RNAi研究了果蠅細胞系中胰島素信息傳導(dǎo)途徑,取得了與已知胰島素信息傳導(dǎo)通路*一致的結(jié)果,在此基礎(chǔ)上分析了DSH3PX1與DACK之間的關(guān)系, 證實了DACK是位于DSH3PX1磷酸化的上游激酶. RNAi技術(shù)較傳統(tǒng)的轉(zhuǎn)染實驗簡單、快速、重復(fù)性好，克服了轉(zhuǎn)
染實驗中重組蛋白特異性聚集和轉(zhuǎn)染效率不高的缺點， 因此認為RNAi技術(shù)將可能成為研究細胞信號傳導(dǎo)通路的新途徑。

3.開展基因治療的新策略
RNAi具有抵抗病毒入侵，抑制轉(zhuǎn)座子活動，防止自私基因序列過量增殖等作用，因此可以利用RNAi現(xiàn)象產(chǎn)生抗病毒的植物和動物，并可利用不同病毒轉(zhuǎn)錄序列中高度同源區(qū)段相應(yīng)的dsRNA抵抗多種病毒。
腫瘤是多個基因相互作用的基因網(wǎng)絡(luò)調(diào)控的結(jié)果，傳統(tǒng)技術(shù)誘發(fā)的單一癌基因的阻斷不可能*抑制或逆轉(zhuǎn)腫瘤的生長, 而RNAi可以利用同一基因家族的多個基因具有一段同源性很高的保守序列這一特性, 設(shè)計針對這一區(qū)段序列的dsRNA分子，只注射一種dsRNA即可以產(chǎn)生多個基因同時剔除的表現(xiàn)，也可以同時注射多種dsRNA而將多個序列不相關(guān)的基因同時剔除。
盡管目前RNAi技術(shù)在哺乳動物中的應(yīng)用還處于探索階段，但它在斑馬魚和老鼠等脊椎動物中的成功應(yīng)用預(yù)示著RNAi將成為基因治療中重要的組成部分，人工合成的dsRNA寡聚藥物的開發(fā)將可能成為發(fā)展前途的新興產(chǎn)業(yè)。